CRISPR-Cas9是一種基於自然界中細菌和古菌的免疫系統開發的基因編輯技術。其基本原理如下：
CRISPR系統。該系統利用一段稱為嚮導RNA(gRNA)的序列來識別並切割互補的DNA序列。gRNA與Cas9蛋白結合，引導Cas9到特定的DNA目標位置。
切割DNA。在DNA上找到與gRNA互補的序列後，Cas9蛋白會誘導該序列的雙鏈DNA斷裂(DSB)。
DNA修復機制。DNA斷裂後，細胞會嘗試通過非同源末端接合(NHEJ)或同源介導的修復(HDR)來修復斷裂的DNA。NHEJ過程可能導致基因功能的喪失或產生點突變，而HDR則允許更精確的基因編輯，例如定點突變或基因敲除。
套用。在基因治療中，CRISPR-Cas9可用於精確地編輯疾病相關基因。例如，可以通過HDR引入治療性突變，或通過NHEJ造成特定基因的失活。此外，CRISPR-Cas9也被用於基礎科學研究，如基因調控和功能基因組學的研究。
CRISPR-Cas9技術的開發和套用，為人類在基因編輯和基因治療領域開闢了新的可能性。