PKPD模型，即藥代動力學和藥效動力學模型，結合了藥物在體內的動態過程（藥代動力學，PK）和藥物對機體的作用（藥效動力學，PD），以探討機體對藥物的作用及藥物對機體的作用。這些模型通過整合時間、效應等變數以及變異因素（如性別、年齡等），設定劑量和變異程度，對數據進行擬合，揭示藥物的經時過程和效應的變化特徵。
PKPD模型的套用可以追溯到藥物的整個開發過程，包括活性化合物的篩選、製劑設計、新製劑評估、臨床前藥理、臨床實驗階段、市場評估等。在臨床前階段，PKPD模型可以幫助篩選出最具潛力的安全有效化合物，預測臨床效能值，設定劑量範圍和採樣方案，評估化合物的安全邊際和潛在的DDI風險。在臨床試驗階段，尤其是Phase Ⅰ，模型可以幫助估計非線性PK下的PK特徵，解釋複雜的PK和PD關係，以及輔助設計關鍵採樣時間點。
PKPD模型的主要類型包括線性模型、Emax模型、Sigmoid Emax模型等，這些模型基於疾病或藥效的生理機制構建，能夠更清晰地反映藥效發揮的過程。此外，還有基於直接連線與間接連線、直接效應與間接效應、軟連線與硬連線及時間相關和非時間相關模型的PKPD結合模型，這些模型能夠更準確地描述藥物效應與作用部位濃度的關係。
總之，PKPD模型在藥物研發中發揮著至關重要的作用，它們不僅提高了藥物開發的效率，還為臨床用藥的安全性和有效性提供了科學的理論依據。