孤兒藥，又稱爲罕見藥，是指專門用於預防、治療、診斷罕見病的藥物。
這類藥物因罕見病的患病率低、患病人羣少、市場需求小、病症複雜嚴重、藥品研發成本高，所以難以被廣泛研發和生產。在全球範圍內，已經確認的罕見病近7000種，其中約80%是遺傳性疾病。在美國，根據《孤兒藥法案》，孤兒藥在市場獨佔權、稅收減免、研發資助等方面可獲得政策支持，這鼓勵了罕見病藥品的研發。孤兒藥均屬於處方藥，需要在醫生的指導下合理使用。
孤兒藥，又稱爲罕見藥，是指專門用於預防、治療、診斷罕見病的藥物。
這類藥物因罕見病的患病率低、患病人羣少、市場需求小、病症複雜嚴重、藥品研發成本高，所以難以被廣泛研發和生產。在全球範圍內，已經確認的罕見病近7000種，其中約80%是遺傳性疾病。在美國，根據《孤兒藥法案》，孤兒藥在市場獨佔權、稅收減免、研發資助等方面可獲得政策支持，這鼓勵了罕見病藥品的研發。孤兒藥均屬於處方藥，需要在醫生的指導下合理使用。